阮全
显然，迫切需要创建基于肿瘤表型和基因型之间关系的更好患者选择工具，因为对治疗的反应通常不能完全由分子标记预测。患者来源的细胞模型可能有助于改善临床管理和患者分层技术。这些离体细胞模型迄今为止已用于临床前研究以及解决基础研究问题。在迈向功能精准肿瘤学时代时，它们必须达到质量要求，以便准确描绘患者肿瘤的分子和表型结构。对于具有相当大的患者异质性和未知驱动突变的罕见癌症类型，特征明确的离体模型至关重要。由于化疗耐药性和缺乏有针对性的治疗选择，软组织肉瘤是一种相对罕见的异质性恶性肿瘤，难以诊断，在转移性情况下难以治疗。寻找创新治疗候选药物的一种相对较新的方法是在患者来源的癌细胞模型中进行功能性药物筛选。然而，由于软组织肉瘤的稀有性和多样性，完善和特征化的肉瘤细胞模型数量极其少。我们在基于医院的平台内从实体肿瘤中开发高保真患者来源的体外癌症模型，以实现功能精准肿瘤学并解决此问题的研究课题。在本文中，我们提供了五种全新的、经过彻底特征化的、复杂核型的体外软组织肌球模型，可用于探索这些遗传复杂疾病的分子病因并发现其独特的治疗敏感性。我们讨论了在表征此类体外模型时通常应考虑的质量标准。更一般地说，我们提出了一种可扩展的基础设施，以实现功能精准肿瘤学并向科学界提供高保真体外模型。